为落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中关于支持拓展性临床试验的要求，国家食品药品监督管理总局药品审评中心组织起草了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，现向社会公开征求意见。请于2018年1月15日前，将意见反馈至电子邮箱zhaochy@cde.org.cn。

附件：拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）

食品药品监管总局办公厅

2017年12月15日

附 件

拓展性同情使用临床试验用药物管理办法

（征求意见稿）

第一章  总 则

第一条 为使临床急需用药患者能够尽快获得试验用药，加快临床试验用药物安全性数据的收集，规范临床试验用药物的使用和管理，根据中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号），借鉴国际经验，结合我国药品注册审评工作实践，制定本办法。

第二条 拓展性同情使用临床试验用药物是指在一些情况下，患者不能通过参加临床试验来获得临床试验用药物时，允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。拓展性同情使用临床试验用药物是临床试验的一种形式，也称拓展性临床试验。

第三条 拓展性临床试验的目标人群是患有危及生命或严重影响患者生活质量需早期干预且无有效治疗手段的疾病的患者。

第四条 下列情况可考虑使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者：

（一）患者因不符合试验入组/排除标准而不能参加新药注册临床试验；

（二）因地域或时间限制等原因无法参加新药注册临床试验；

（三）注册临床试验已经结束但该研究药物尚未获批在中国上市，且已有的研究数据初步显示该药在中国拟注册适应症人群中可能的有效性和安全性。

第五条  注册申请人需向国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）申请开展拓展性临床试验，获得批准后方可实施。

第六条 参加拓展性临床试验的患者需经医生评估患者的临床获益超过潜在风险并签署知情同意书。

第七条 药审中心在临床试验用药物已取得的安全性和有效性数据的基础上，来决定是否批准拓展性临床试验申请。

第八条 注册申请人应向药品监督管理部门报告临床试验用药物使用的信息，包括所有不良事件等，若使用时间超过一年，还应提交定期安全性报告。

第二章  基本要求

第九条  注册申请人应提交申请资料，包括原注册临床试验申请或上市申请受理号、申请拓展性同情使用临床试验用药物的背景及给药方案、前期临床试验总结等。

第十条  注册申请人应制定相应标准操作规程,参考药物临床试验质量管理规范（GCP）监督拓展性临床试验的进行。

第十一条 注册申请人应在“药物临床试验登记与信息公示平台”登记拓展性同情使用临床试验用药物的相关信息，收集相关安全性数据。对药物的分发、剩余药物的收回进行记录，保证药物的可追溯性。及时和临床医生沟通，监督、管理临床医生对药物的使用。试验结束后向药审中心提交药物使用的总结。如试验超过一年则需向药审中心递交年度报告。

第十二条 拓展性临床试验的研究数据一般不作为注册申请的主体资料，但是可以作为支持性的安全性数据包含在注册申报的资料中。

第十三条 在拓展性临床试验期间，原则上不允许注册申请人对临床试验用药物收费。

第十四条 研究者应对患者的病情进行判断，基于研究药物已获得的数据，评估患者使用该药物的获益大于风险，并在取得受试者的书面知情同意后，参考GCP的要求，按照给药方案开展临床治疗工作，同时收集临床治疗过程中的药物发放和使用信息、不良事件等。

第十五条 患者应本着自愿的原则参与拓展性临床试验，并仔细阅读、理解、签署知情同意书。在治疗过程中，患者有权在任何时间终止使用药物。

第三章  申请与审批

第十六条 申请拓展性临床试验的药物应已获得初步的有效性、安全性数据。注册申请人应填写申请表（见附件），并提供相关资料，向药审中心提出申请。

第十七条 药审中心收到申请资料后，将对资料进行审查，就是否批准，着重考虑如下几点：

（一）目标人群是否患有危及生命或影响患者生活质量需早期干预且无有效治疗手段的疾病；

（二）申请拓展性临床试验的药物是否已取得初步的有效性、安全性数据；

（三）拓展性临床试验是否会妨碍研究用药在中国的研发及注册进程，如是否会影响注册临床试验的患者招募等。申请人需确保注册临床试验的顺利开展以收集充分的有效性和安全性数据以支持产品顺利上市惠及更多的患者。如果拓展性临床试验影响到注册临床试验的顺利开展则药审中心有权要求停止拓展性临床试验。

第十八条 药审中心应在30天内完成审评。审评结论将发送给申请人，如若结论是不批准，将解释理由。

第十九条 本办法自发布之日起施行。

附件：扩展性同情使用临床试验用药物申请表

来源：CFDA